按照国际人用药物注册技术要求协调会议（ICH）GCP指导原则中的定义，药物临床试验和临床研究为同义词，是指任何在人体(患者或健康志愿者)进行药品的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应及／或其吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定药物的安全性和有效性。在我国，通常将一般意义上的临床试验加上生物等效性试验统称为临床研究。
　　目的
　　在新药开发过程中，临床试验的目的主要包括两方面：
　　评价新药的临床应用价值  主要包括下列三方面的含义：了解药物在人体使用时的安全性和主要不良反应；了解药物对治疗或预防某种或几种疾病或症状的有效性，即疗效；评价与现有治疗方法或药品相比，试验药品是否提高了受益－风险比。在实际应用中，不同临床试验针对以上三方面目的的侧重点有所不同，如“人体药理学”类型的临床试验，其目的在于评价药物的耐受性，明确药物动力学和药效学特点，了解药物代谢和药物相互作用，评估药物活性等；“治疗作用探索”类型的临床试验，研究主要目的在于明确试验药物对目标适应证的作用，为其疗效确证研究的设计和方法学提供依据，为后续研究估算剂量；“治疗作用确证”类型的临床试验，其目的包括确认药物疗效，建立药物安全性资料，确定剂量－效应关系，为支持注册提供评价受益－风险关系的足够依据；而“临床应用”类型的临床研究，目的侧重于改进对药物在普通人群、特殊人群和/或环境中的受益－风险关系的认识，确定非常见不良反应和改进推荐剂量等。
　　确定新药的最佳使用方法  药物的“有效”或“安全”是相对的，只有采用了正确的使用方式，用于适宜的人群并避免了不当的因素，才能发挥最佳的临床效果，降低不良反应。通过临床试验，可以为具有临床应用价值的药物上市后的正确使用提供重要依据。主要体现在如下几点：明确最有可能从该药物治疗中获益的患者人群，即适应证人群；了解获得最佳疗效和最小毒副作用的剂量范围；探索最适宜的给药途径；开发实际用药的剂型和配方；确定具有个体差异的患者对药物的分布、代谢、生物转化、消除和作用的影响；明确对药物不良反应敏感和不耐受人群，即禁忌证人群；了解药物的耐受性和其他因素对药物的影响；探索潜在的病原体对抗菌、抗病毒及抗肿瘤药物的耐药作用，寻求避免或延缓耐药作用的对策。
　　意义
　　临床试验对新药研究和药品上市的意义主要包括以下方面：
　　为新药审评和注册提供法规要求的申报资料  临床研究的资料是药品监督管理部门审评药品注册申请资料并颁发上市许可或批文的主要依据，也是批准新药标准、新药标签、说明书及广告宣传资料的主要依据。在我国，申请新药注册需提交如下资料：国内外相关的临床试验的文献、摘要等资料综述；临床试验计划及研究方案；临床研究者手册；知情同意书样稿、伦理委员会批件；临床试验报告。
　　为企业制定新药及市场开发决策提供依据  通过临床试验过程中及结束后获得的信息，企业可以预测正在研发的药物获得药品监督管理部门批准的可能性及药品上市后的风险和获益，从而决定进一步研究及市场开发的战略，并根据临床试验中的发现，及时调整研究方向，发现更多有价值的适应证，如为美国辉瑞制药有限公司带来巨额经济效益的治疗性功能障碍的药物枸橼酸西地那非，即“伟哥”，就是将在临床试验中发现的副作用及时调整为主攻方向并取得巨大成功的典范。此外，新药获准上市后，临床试验的结果可以指导企业和管理部门确定该药物的适应证，在促销中如何使用广告语、禁忌及标签、说明书的内容等。上市前药品的临床试验样本量毕竟有限，对上市后药物不良反应的监测试验（四期临床试验），可以更有助于企业及时调整其市场策略，决定是否加大市场开发力度或及时将新药从市场撤回或限制新药的使用。同样是辉瑞公司的抗生素产品曲伐沙星，就是在上市后的进一步监测中发现致肝脏严重损伤而被限制使用。
　　为医生和患者正确使用新药提供依据  医生在开始接受并使用某种新药前，需要了解药品的相关信息，如适应证、疗效、剂量、疗程、不良反应、药物相互作用等，而这些信息主要来源于新药上市前的临床试验，被归纳总结到新药说明书中，并随着新药上市后四期临床试验的开展和临床应用的进一步扩大，逐渐得到补充和完善。
　　药物经济学评价  随着人们对健康需求的日益提升及卫生资金投入的剧增，国际上越来越趋向于通过临床试验对药物经济学进行评价，在保证临床疗效和安全性的前提下，选择价格便宜的药物以降低资金投入。目前，加拿大和澳大利亚等国已要求医药公司必须对新药的经济学做出评价，以支持其产品许可证的申请。

                                                                     来源：中国医药报