α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗药将进入Ⅱ期临床试验
美国食品药品管理局(FDA)已批准应用基因技术公司(AGTC)的α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AAT)治疗药进入Ⅱ期临床试验,并为这次试验拨发了100万美元的扶助资金。研究人员在该试验中将检测药物的安全性和疗效。
这次试验的具体工作主要由AGTC协调。AGTC总裁兼CEO苏尔·沃舍尔表示,得到FDA的这笔资金,有利于试验工作的顺利开展。
研究人员表示,之前多个早期临床试验结果已证实,重组腺相关病毒(AAV)载体技术对人体疾病症状方面具有一定影响。在即将进行的试验中,他们将检测这种方法用于治疗由α-1抗胰蛋白酶缺乏导致的遗传性肺气肿的安全性和疗效。
来源:中国医药报